Nuevo estudio muestra la promesa de la terapia génica para tratar el alcoholismo

New Rochelle, NY:  los investigadores utilizaron la transferencia de genes para bloquear la expresión de una de las dos enzimas principales que descomponen el alcohol en el hígado, lo que lleva a la acumulación de acetaldehído en las células hepáticas, un subproducto metabólico del etanol. La incapacidad para metabolizar el acetaldehído produce fuertes efectos en las personas, como mareos y palpitaciones, lo que lleva a las personas a evitar el alcohol y representa un enfoque novedoso para tratar el alcoholismo, como se describe en un artículo publicado en Human Gene Therapy , una revista revisada por pares de  Mary Ann . Liebert, Inc., editores . El artículo está disponible de forma gratuita en el  sitio web de Human Gene Therapy hasta el 18 de octubre de 2017.

En el artículo titulado “ Terapia génica AAV para el alcoholismo: inhibición de la expresión de la enzima aldehído deshidrogenasa mitocondrial en células de hepatoma ”, los investigadores Anamaria Sánchez , Universidad de Chile, Santiago y R. Jude Samulski , Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill y los coautores utilizaron un adeno- vector de virus asociado (AAV) para entregar un fragmento de ácido nucleico llamado ARN de horquilla pequeña (sh) en células hepáticas humanas en el laboratorio. El shRNA se dirige y silencia el gen de la aldehído deshidrogenasa (ALDH2), lo que reduce la expresión de la enzima ALDH2 hasta en un 90 %. Como resultado, cuando se expusieron al etanol, las células tratadas con terapia génica tenían niveles de acetaldehído un 50 % más altos.

“Los trastornos por consumo de alcohol y otras sustancias, junto con el problema asociado del suicidio, están provocando un aumento alarmante de la mortalidad entre los estadounidenses de mediana edad en los últimos años”, dice el editor en jefe Terence R. Flotte, MD , Celia e Isaac Haidak. Profesor de Educación Médica y Decano, Rector y Vicecanciller Ejecutivo, Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Worcester, MA. “Lo que a menudo no se ha reconocido es que los factores genéticos representan más del 70 % del riesgo de alcoholismo, según estudios de gemelos. Esto sugiere que la terapia genética sería un enfoque lógico. Estos investigadores se han centrado en uno de los contribuyentes genéticos mejor establecidos y han demostrado sólidos datos de prueba de concepto con un enfoque de shRNA mediado por vector rAAV. Esto es un buen augurio para el desarrollo futuro de esta terapia”.

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