La investigación realizada por académicos de la Universidad de Northumbria, Newcastle, podría conducir a mejoras en el tratamiento de pacientes con enfermedades causadas por mutaciones en los genes, como el cáncer, la fibrosis quística y potencialmente hasta 6000 otras afecciones hereditarias.
Mediante el uso de la genómica del virus (material genético), el análisis y la codificación de big data, los expertos han ideado una técnica para predecir cómo es probable que los pacientes respondan a los tratamientos que se dirigen directamente a los genes mutados, sin siquiera entrar en contacto con el paciente. El método tiene aplicación directa en fármacos basados en ADN* actualmente en el mercado, 32 fármacos en ensayos clínicos, así como futuras terapias como la edición del genoma.
Los investigadores lograron esto mediante el uso de un cultivo de células de cáncer de hígado humano que contienen una versión no infecciosa del virus de la hepatitis C y medicamentos que tratan la hepatitis C cortando y destruyendo su genoma. Como el virus de la hepatitis C no es bueno para copiar su genoma, crea decenas de miles de millones de variantes de sí mismo en estas células: esto es similar a la variación genética que podría encontrarse en la población en general. Luego, los expertos probaron los medicamentos en los cultivos y examinaron el impacto de cada uno de estos medicamentos en cada variante individual de la hepatitis C, para determinar qué medicamentos funcionan en qué variantes y en qué medida.
Aunque estos tipos de medicamentos son generalmente muy efectivos, son costosos y no funcionan en todos los pacientes. Los hallazgos ahora podrían conducir a un tratamiento más específico y personalizado para los pacientes que usan este tipo de medicamentos, de modo que puedan recetarse de manera segura y con mayor confianza en que funcionarán.
La técnica también podría tener un impacto significativo en el desarrollo de medicamentos, ya que las empresas y los médicos podrían saber de antemano qué pacientes seleccionar para los ensayos clínicos, con una mayor confianza en que los medicamentos funcionarán. Esto significa que los ensayos clínicos tendrán más probabilidades de éxito, lo que hará que los nuevos medicamentos lleguen más rápido a los pacientes. De manera similar, después de que se aprueben nuevos medicamentos, los médicos podrán realizar una prueba simple para prescribirlos de manera segura y con la confianza de que funcionarán.
El Dr. Sterghios A. Moschos, Profesor Asociado de Ciencias Celulares y Moleculares en la Universidad de Northumbria, dirigió la investigación. Él dijo: “Este es un verdadero avance para llevar este tipo de terapias génicas más rápido a los pacientes, haciéndolas al mismo tiempo más seguras y efectivas. Por el momento, no hay forma de saber qué fármaco funcionará en qué paciente, aparte de esencialmente prueba y error, y tiempo. Esto no solo es costoso y riesgoso para las compañías farmacéuticas y quienes pagan por el medicamento, sino que también puede ser un proceso largo para los pacientes, con el riesgo de que el tratamiento no funcione.
“Los próximos pasos son ver cómo se puede usar la técnica como una prueba predictiva única para investigación y uso clínico, permitiéndonos predecir qué pacientes podrían responder a ciertos tipos de terapias génicas y en qué medida, ya sean experimentales o experimentales. aprobado.
“También puede tener un papel importante en el futuro para un nuevo tipo de terapia génica llamada edición de genes; los ensayos clínicos sobre la edición de genes están a punto de comenzar en los EE. UU. para eliminar los genes enfermos de los pacientes y reemplazarlos por uno sano”.
Los hallazgos de la investigación del Dr. Moschos se publican en Molecular Therapy Nucleic Acids Journal,
http://www.cell.com/molecular-therapy-family/nucleic-acids/fulltext/S2162-2531(17)30238-X
Dentro del artículo, su equipo* explora cómo predecir hasta qué punto una proporción sustancial de las terapias génicas emergentes podrían ser efectivas en cualquier paciente potencial, independientemente de las mutaciones de los pacientes en el gen relevante para la enfermedad.
* Entre los medicamentos basados en ADN Kynamro, Spinraza, Exondys51 y Vitravene aprobados para su uso en EE. UU. y Europa, la mayoría cuestan más de 100 000 libras esterlinas.
Para obtener más información sobre la investigación en la Universidad de Northumbria, visite www.northumbria.ac.uk/research
Además del Dr. Sterghios A. Moschos, el equipo incluía a Pantazis I. Theotokis (graduado de maestría); Chris Kortschak (graduado de maestría) y Louise Usher (estudiante de doctorado) de la Universidad de Westminister, donde trabajó el Dr. Moschos antes de unirse a la Universidad de Northumbria.
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Dr. Martin Passen, a dedicated nutrition educator with a master’s in nutrition education and nearing completion of a clinical nutrition and dietetics master’s. Passionate about sharing valuable information effectively.