Un fármaco utilizado para tratar afecciones como la epilepsia ha demostrado en pruebas de laboratorio en la Universidad de Manchester que mejora significativamente el crecimiento óseo afectado por una forma de enanismo.
La condrodisplasia metafisaria tipo Schmid (MCDS) es una condición genética causada por mutaciones en el ‘colágeno X’ que afectan la diferenciación celular y el crecimiento óseo.
El equipo proviene de la Universidad de Manchester, el Instituto de Investigación Infantil Murdoch, Australia, y el Instituto de Medicina Genética de la Universidad de Newcastle.
MCDS conduce a la displasia esquelética, comúnmente conocida como enanismo, donde los pacientes a menudo son de baja estatura con proporciones inusuales de las extremidades. No hay tratamiento actual.
El equipo de investigación descubrió en estudios de laboratorio y con ratones que el fármaco carbamazepina, ya aprobado para tratar afecciones como la epilepsia y la enfermedad bipolar, puede reducir significativamente los efectos del MCDS.
Y eso ha abierto la posibilidad de ensayos en humanos que tendrán lugar a finales de este año.
El profesor Ray Boot-Handford, bioquímico que dirigió el estudio en la Universidad de Manchester, dijo: “La carbamazepina es un medicamento económico que se ha utilizado para tratar afecciones como la epilepsia y la enfermedad bipolar durante décadas.
“Entonces, la posibilidad de que pueda ser efectivo en MCDS es emocionante y debe explorarse más a fondo”.
Añadió: “La indicación de este estudio es que la carbamazepina podría funcionar en una serie de otras condiciones en las que tiene lugar el mismo proceso que implica la acumulación de proteínas mutantes.
“Pero claramente, la siguiente etapa es probarlo en humanos”.
La carbamazepina es un fármaco económico que se ha utilizado durante décadas para tratar enfermedades como la epilepsia y la enfermedad bipolar. Por lo tanto, la posibilidad de que pueda ser eficaz en MCDS es emocionante y debe explorarse más a fondo.
Profesor Ray Boot-Handford
En el estudio, tres semanas de tratamiento con carbamazepina dieron como resultado aumentos significativos en las tasas de crecimiento de los huesos largos, en comparación con los ratones no tratados.
También hubo una reducción en la displasia o desalineación de cadera, una característica común de MCDS.
Los investigadores creen que el efecto se produce cuando el fármaco degrada las formas mutantes del colágeno X.
Esto reduce el estrés en las células, lo que a su vez mejora su capacidad para diferenciarse, lo que mejora el crecimiento.
El profesor Michael Briggs, de la Universidad de Newcastle, dijo: “El concepto de pasar tan rápido de los datos preclínicos a la designación de medicamentos huérfanos a un ensayo clínico es increíble.
“Ejemplifica el poder de la reutilización de medicamentos para enfermedades raras: no ha habido participación de las grandes farmacéuticas y este medicamento económico ha tenido un excelente historial de seguridad desde la década de 1950”.
El artículo ‘El aumento de la proteólisis intracelular reduce la gravedad de la enfermedad en un enanismo asociado al estrés del ER’, se publica en The Journal of Clinical Investigation.
La Universidad de Newcastle (MD Briggs) ha presentado una solicitud de patente internacional (PCT/GB2017/050710) con RP Boot-Handford como inventor designado. La designación de medicamento huérfano (EMA/OD/148/16 (UPI-997570) ha sido otorgada por la Agencia Europea de Medicamentos para la designación de medicamento huérfano de carbamazepina para la indicación propuesta: tratamiento de la condrodisplasia metafisaria tipo Schmid.
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Dr. Martin Passen, a dedicated nutrition educator with a master’s in nutrition education and nearing completion of a clinical nutrition and dietetics master’s. Passionate about sharing valuable information effectively.