La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. anunció hoy que ha otorgado 12 nuevas becas de investigación de ensayos clínicos por un total de más de $ 18 millones durante los próximos cuatro años para mejorar el desarrollo de productos médicos para pacientes con enfermedades raras. Estas nuevas subvenciones se otorgaron a investigadores principales de la academia y la industria de todo el país.
“Desarrollar un tratamiento para una enfermedad rara puede ser especialmente desafiante. Dada la cantidad a menudo pequeña de pacientes afectados por ciertas enfermedades muy raras, puede haber mercados limitados para nuevos tratamientos y, como resultado, se dedican menos recursos a la investigación de estas oportunidades”, dijo el comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, MD. su parte para facilitar el progreso continuo hacia más tratamientos, e incluso curas potenciales, para pacientes con enfermedades raras. Los nuevos avances científicos ofrecen más oportunidades para desarrollar estas posibles curas. Con una regulación eficiente, incentivos adecuados para el desarrollo de productos y el apoyo continuo de pacientes, proveedores e investigadores, tenemos más oportunidades que nunca para perseguir estos avances. Durante 35 años, la FDA ha brindado un apoyo financiero muy necesario para los ensayos clínicos de tratamientos que pueden cambiar la vida de los pacientes con enfermedades raras. Esta financiación ayuda a respaldar las actividades de desarrollo en etapa inicial dirigidas a enfermedades raras que no tienen tratamientos efectivos. Al proporcionar capital semilla, estas subvenciones administradas por la FDA permiten a los investigadores probar conceptos importantes. Las subvenciones de la FDA también brindan un reconocimiento importante a los programas de desarrollo prometedores que, en última instancia, pueden ayudar a los investigadores a atraer fondos adicionales”.
La FDA otorgó las subvenciones a través del Programa de subvenciones para ensayos clínicos de productos huérfanos . Este programa está financiado por asignaciones del Congreso y fomenta el desarrollo clínico de medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos o alimentos médicos para su uso en enfermedades raras. Las subvenciones están destinadas a estudios clínicos que evalúen la seguridad y la eficacia de los productos que podrían resultar en la aprobación de la FDA de productos destinados al tratamiento de enfermedades raras o contribuir sustancialmente a ella. Más de 100 expertos en enfermedades raras revisaron y evaluaron las solicitudes de subvenciones en cuanto a su mérito científico y técnico, incluidos representantes del mundo académico, los Institutos Nacionales de Salud y la FDA.
Los beneficiarios de las subvenciones, los investigadores principales y los montos aproximados de financiamiento, en orden alfabético, son:
- Alkeus Pharmaceuticals, Inc. (Cambridge, Massachusetts), Leonide Saad, estudio de fase 2 de ALK-001 para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt: $1,75 millones durante cuatro años
- Arizona State University-Tempe Campus (Tempe, Arizona), Keith Lindor, estudio de fase 2 de vancomicina oral para el tratamiento de la colangitis esclerosante primaria: $2 millones durante cuatro años
- Centro Médico Cedars-Sinai (Los Ángeles), Shlomo Melmed, estudio de fase 2 de seliciclib para el tratamiento de la enfermedad de Cushing: $2 millones durante cuatro años
- Universidad de Columbia de Nueva York (Nueva York), Yvonne Saenger, estudio de fase 1 de talimogene laherparepvec para el tratamiento del cáncer de páncreas avanzado: $ 750,000 durante tres años
- Universidad de Emory (Atlanta), Eric Sorscher, estudio de fase 1/2 de fludarabina Ad/PNP para el tratamiento del carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello: $1,5 millones durante tres años
- Fibrocell Technologies, Inc. (Exton, Pensilvania), John Maslowski, estudio de fase 1/2 de fibroblastos autólogos ex vivo modificados genéticamente para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica: $1,5 millones durante cuatro años
- Universidad Johns Hopkins (Baltimore), Amy Dezern, estudio de fase 1/2 de células T CD8 reducidas para el tratamiento del síndrome mielodisplásico o leucemia mieloide aguda: $750 000 durante tres años
- Oncolmmune, Inc. (Rockville, Maryland) Yang Liu, estudio de fase 2b de CD24Fc para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped: $2 millones durante cuatro años
- Patagonia Pharmaceuticals, LLC (Woodcliff Lake, Nueva Jersey), Zachary Rome, estudio de fase 2 de PAT-001 (isotretinoína) para el tratamiento de la ictiosis congénita: $1,5 millones durante tres años
- The General Hospital Corporation (Boston), Stephanie Seminara, estudio de fase 2 de kisspeptina para el tratamiento de la hiperprolactinemia intolerante a los agonistas de la dopamina: $1,4 millones durante cuatro años
- Universidad de Minnesota (Minneapolis), Kyriakie Sarafoglou, estudio de fase 2a de bomba de infusión de hidrocortisona subcutánea para el tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita: $1,4 millones durante tres años
- Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill (Chapel Hill, Carolina del Norte), Matthew Laughon, estudio de fase 2 de sildenafil para la prevención de la displasia broncopulmonar: $ 2 millones durante cuatro años
“Desde su creación en 1983, el Programa de subvenciones para productos huérfanos ha proporcionado más de $400 millones para financiar más de 600 nuevos estudios clínicos”, dijo Debra Lewis, OD, directora interina de la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA. “Nos alienta ver tanto interés en nuestro programa de subvenciones y nos complace apoyar la investigación de una variedad de enfermedades raras que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento para los pacientes”.
Un tercio (33 por ciento) de los nuevos premios tiene como objetivo acelerar la investigación del cáncer mediante la inscripción de pacientes con formas raras de cáncer, incluido el cáncer de páncreas avanzado, el carcinoma de células escamosas de cabeza y cuello, el síndrome mielodisplásico y la leucemia mieloide aguda. Otro 25 por ciento de los nuevos premios financian estudios que evalúan productos farmacéuticos para trastornos endocrinos raros, incluida la enfermedad de Cushing, la hiperprolactinemia por intolerancia a los agonistas de la dopamina y la hiperplasia suprarrenal congénita. Otro estudio aborda una necesidad insatisfecha en la colangitis esclerosante primaria, una enfermedad rara, crónica y potencialmente grave de las vías biliares.
Alrededor del 42 por ciento de las subvenciones financian estudios que inscriben a niños y adolescentes, y se enfocan en una variedad de enfermedades raras en niños como la enfermedad de Stargardt, un trastorno ocular genético juvenil que causa pérdida progresiva de la visión; epidermólisis ampollosa distrófica, una condición genética que hace que la piel se vuelva frágil y provoque ampollas dolorosas; y displasia broncopulmonar, una afección pulmonar grave que afecta a los bebés.
Hasta la fecha, las subvenciones del programa han apoyado la investigación que condujo a la aprobación de la comercialización de más de 60 productos huérfanos. Entre las aprobaciones de productos recientes que fueron respaldadas por estudios financiados por este programa de subvenciones se encuentran una aprobación de comercialización para un tratamiento muy necesario para la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 (VIH-1) en adultos con infección por VIH-1 multirresistente y otra aprobación para reducir las complicaciones agudas de la enfermedad de células falciformes en pacientes adultos y pediátricos.
La FDA también está apoyando actualmente seis estudios de historia natural de enfermedades raras para avanzar aún más en la misión de llevar nuevas terapias al mercado.
Para más información:
- Programa de subvenciones para ensayos clínicos de productos huérfanos de la FDA
- FDA: desarrollo de productos para enfermedades y afecciones raras
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.
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Dr. Martin Passen, a dedicated nutrition educator with a master’s in nutrition education and nearing completion of a clinical nutrition and dietetics master’s. Passionate about sharing valuable information effectively.