¿Cuál es el siguiente paso para las terapias de omisión de exón para tratar la distrofia muscular de Duchenne?

New Rochelle, NY —  Un equipo de destacados médicos y científicos europeos presenta una perspectiva única sobre cómo avanzar en el desarrollo de terapias de omisión de exón para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad grave que desgasta los músculos. Tras la reciente aprobación por parte de las autoridades reguladoras de EE. UU. del primer fármaco de este tipo para la DMD, el equipo de autores que representan a las agencias reguladoras europeas clave, los centros médicos académicos, la industria y los grupos de pacientes analiza los principales desafíos y oportunidades para el desarrollo y la aprobación reglamentaria de estos medicamentos terapéuticos. agentes en el futuro, en un artículo publicado en Nucleic Acid Therapeutics , una revista revisada por pares de los editores de Mary Ann Liebert, Inc. El artículo está disponible gratuitamente en elSitio web de Terapéutica de Ácido Nucleico .

El artículo titulado ” Desarrollo de terapias de omisión de exón para la distrofia muscular de Duchenne: una revisión crítica y una perspectiva sobre los problemas pendientes ” fue escrito por Annemieke Aartsma-Rus , PhD, coeditor en jefe de Nucleic Acid Therapeutics , Pavel Balabanov, MD, PhD, y colegas del Centro Médico de la Universidad de Leiden (Países Bajos), la Universidad de Newcastle (Newcastle upon Tyne, Reino Unido), la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (Londres, Reino Unido), la Agencia Europea de Medicamentos, Bundesinstitut für Arzneimittle und Medizinprodukte (Bonn, Alemania), Junta de Evaluación de Medicamentos (Utrecht, Países Bajos), Universidad Católica y Centro Clínico Nemo (Roma, Italia), Instituto de Salud Infantil UCL Great Ormond Street (Londres, Reino Unido), Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmácia (Portugal) y United Parent Proyecto Distrofia Muscular (Ámsterdam, Países Bajos).

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Los autores revisan el mecanismo de acción, la eficacia y las limitaciones del eteplirsen, el primer fármaco de oligonucleótidos antisentido (AON) de su clase, que se dirige al exón 51 en pacientes con DMD. Solo el 13-14 % de los pacientes con DMD tienen una mutación en el exón 51 y se beneficiarían de este tratamiento, con otros pequeños grupos de pacientes que requieren distintos fármacos AON que se dirijan a un exón diferente. Con base en la evidencia científica y médica más reciente en el campo y las opiniones expresadas por los reguladores europeos, los autores ofrecen su perspectiva sobre la estrategia más eficiente para desarrollar futuros medicamentos de omisión de exón para la DMD, que brindarían tratamientos efectivos a los pacientes lo más rápido posible. . La discusión incluye el uso de biomarcadores en el desarrollo de fármacos AON, enfoques para desarrollar AONS para grupos muy pequeños de pacientes,

“Este artículo ejemplifica el compromiso de la revista con el avance del campo a través del consenso o, cuando sea necesario, un debate saludable entre todas las partes interesadas. El artículo también puede verse como un llamado a un diálogo más sincero con las agencias reguladoras”, dice el editor ejecutivo Graham C. Parker, PhD, The Carman and Ann Adams Department of Pediatrics, Wayne State University School of Medicine, Children’s Hospital of Michigan, Detroit. , MI.

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