Posibilidades de tratar la demencia infantil

Aunque la demencia se observa con mayor frecuencia en adultos, la demencia en la niñez o la adolescencia ocurre. Un equipo de investigadores de la Universidad de Würzburg cree que los medicamentos terapéuticos establecidos podrían ser efectivos contra la demencia infantil.

La demencia infantil es un trastorno hereditario que afecta el metabolismo del cerebro. Los síntomas iniciales incluyen degeneración de la vista seguida de ataques epilépticos, ceguera, sordera, demencia y muerte prematura.

El término médico para la demencia infantil es lipofuscinosis ceroide neuronal (NCL). Se conocen más de diez tipos de la enfermedad. Todos ellos son causados ​​por diferentes mutaciones genéticas. No hay tratamiento disponible y todos son letales.

Inflamación del cerebro descubierta

La enfermedad se agrava por una respuesta inflamatoria en el cerebro. El equipo de investigación del profesor Rudolf Martini, que dirige la Sección de Neurobiología Experimental del Desarrollo en el Departamento de Neurología de la Julius-Maximilians-Universität (JMU) Würzburg en Bavaria, Alemania, hizo este descubrimiento hace unos años.

Ahora, el grupo de Martini está ocupado convirtiendo este hallazgo en un tratamiento eficaz: “La administración de los medicamentos fingolimod y teriflunomida muestra un efecto terapéutico asombroso sobre la demencia infantil en modelos de ratones”, dice el profesor. Todos los experimentos de investigación fundamental anteriores ya habían insinuado este efecto.

Las drogas ralentizan la degeneración del cerebro y la retina

En modelos animales, ambos fármacos redujeron significativamente los cambios patológicos en el cerebro y otros parámetros clínicos, como la frecuencia de las contracciones musculares. Además, hicieron que la retina se degenerara mucho más lentamente y con menos gravedad.

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Martini y su equipo utilizan la tomografía de coherencia óptica para analizar la retina de individuos vivos. El método se desarrolló originalmente para exámenes oculares en humanos: “Nos permite rastrear la progresión de la enfermedad y el proceso terapéutico con un enfoque de aplicación y reduce considerablemente la cantidad de animales de prueba”.

Autopsias cerebrales de los pacientes estudiados

Al principio, los científicos de JMU se mostraron reticentes a evaluar sus hallazgos; después de todo, no sabían si las respuestas inflamatorias similares a las encontradas en el modelo de ratón también ocurren en pacientes que padecen demencia infantil y si esto realmente presenta un nuevo ángulo para el tratamiento.

Por lo tanto, también estudiaron autopsias cerebrales raras proporcionadas por el Banco de cerebros de enfermedades neurodegenerativas de Londres y Brains for Dementia Research. El resultado: todas las muestras investigadas de pacientes exhibieron condiciones inflamatorias similares a las de los ratones modelo. Por lo tanto, hay muchas posibilidades de que los pacientes humanos también respondan positivamente al tratamiento con inmunomoduladores.

Encontrar una forma clínicamente factible

Con alrededor de 500 pacientes en Alemania y 50.000 niños afectados en todo el mundo, la demencia infantil es un trastorno raro. “Estas enfermedades tienden a ser de poco interés para la mayoría de las compañías farmacéuticas debido a los altos costos involucrados en el desarrollo de medicamentos para un número relativamente pequeño de pacientes”, agrega Martini.

Él cree que los resultados de su equipo ahora podrían mostrar una forma de combatir la demencia infantil y mitigar los síntomas: mediante el uso de medicamentos que ya están en uso clínico y cuyos efectos secundarios y riesgos ya se conocen. “Podríamos tener éxito con fingolimod y teriflunomida. Estos medicamentos fueron desarrollados para tratar la esclerosis múltiple, el trastorno inflamatorio más frecuente del sistema nervioso central”, explica el neurobiólogo de la JMU.

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Por lo tanto, el uso compasivo sería posible, pero los estudios clínicos controlados en pacientes serían el estándar de oro. Tales estudios, sin embargo, son desafiantes en términos de financiamiento y debido a la naturaleza rara de la enfermedad. “Afortunadamente, el Centro de Enfermedades Raras de Würzburg dirigido por el Profesor Helge Hebestreit, el Departamento de Neurología dirigido por el Profesor Jens Volkmann y la Clínica Oftalmológica dirigida por el Profesor Jost Hillenkamp se han ofrecido a brindarnos cualquier apoyo que necesitemos”, informa Martini con placer.

Según Martini, este exitoso proyecto de investigación muestra nuevamente que una “infraestructura traslacional” y los experimentos con modelos animales son cruciales para abordar enfermedades incurables en humanos después de que se hayan agotado todos los demás recursos. Él cree que esta es la única forma de encontrar objetivos para el tratamiento.

Las observaciones del equipo de Würzburg se publicaron en la prestigiosa revista  Molecular Therapy .

Groh J., Berve K., Martini R.: Fingolimod and Teriflunomide Attenuate Neurodegeneration in Mouse Models of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Molecular Therapy, 13 de mayo de 2017, DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.04.021

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