Nuevo tratamiento tiene como objetivo transformar el protocolo para el trastorno sanguíneo mortal

Los hospitales infantiles UCSF Benioff en San Francisco y Oakland serán pioneros en trasplantes de células madre para una población de pacientes excepcionalmente desafiante: fetos en el segundo trimestre afectados por una enfermedad potencialmente mortal.

Los dos hospitales están inscribiendo a 10 mujeres embarazadas en la primera fase de un ensayo clínico para tratar fetos con un trastorno hereditario que restringe la capacidad de la sangre para transportar oxígeno a los órganos vitales. El ensayo, el primero de su tipo en el mundo, está financiado por una subvención de 12,1 millones de dólares del Instituto de Medicina Regenerativa de California.

La alfa talasemia afecta al 5 por ciento de la población mundial, pero es significativamente más frecuente en China, el sudeste de Asia, India y Medio Oriente, partes del mundo donde muchos residentes del Área de la Bahía de San Francisco reclaman sus orígenes. En su forma más extrema, alfa talasemia mayor (ATM), la afección conduce a anemia progresiva e insuficiencia cardíaca antes del nacimiento. El tratamiento estándar en los Estados Unidos incluye transfusiones de sangre de por vida. Los trasplantes de células madre de un donante compatible en la infancia han demostrado ser curativos en algunos casos, pero los pacientes enfrentan riesgos, incluida la enfermedad de injerto contra huésped y efectos secundarios graves de los medicamentos inmunosupresores.

El ensayo se basa en la premisa de que los riesgos podrían minimizarse aprovechando la “tolerancia” entre la mujer embarazada y el feto antes del nacimiento, dijo la investigadora principal  Tippi MacKenzie , MD, cirujana pediátrica y fetal en el Hospital Infantil UCSF Benioff de San Francisco.

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Espero Que El Procedimiento Pueda Adoptarse En Todo El Mundo

“Al realizar el procedimiento en el útero cuando el sistema inmunitario del feto está subdesarrollado, podemos evitar los tratamientos agresivos necesarios para los trasplantes posnatales para niños con talasemia alfa”, dijo MacKenzie. “Eventualmente, el procedimiento puede convertirse en una opción de tratamiento en partes del mundo donde el ATM es más común. Debido a la falta de posibilidades de tratamiento en muchos países, la mayoría de los embarazos se interrumpen con el diagnóstico o resultan en la muerte del feto”, dijo.

El juicio sigue una odisea de décadas marcada por triunfos y tribulaciones para los investigadores en el campo. Los trasplantes fetales utilizando células madre de otros fetos para tratar trastornos sanguíneos se llevaron a cabo en la década de 1980, pero solo tuvieron un éxito marginal debido a la falla del injerto. Investigadores de todo el mundo buscaron respuestas recurriendo a estudios con animales.

El ‘Momento Eureka’ Impulsó El Cambio Radical

“El feto, a diferencia de un ser humano completamente desarrollado, puede aceptar células extrañas porque su sistema inmunológico aún no está preparado para combatir las bacterias y los virus”, dijo MacKenzie. “Este sistema inmunitario subdesarrollado beneficia al feto durante todo el embarazo, porque evita que lance una respuesta inmunitaria a las células de su madre que circulan naturalmente en su torrente sanguíneo”.

Investigaciones posteriores condujeron al “momento eureka” de Mackenzie, cuando se descubrió que el sistema inmunitario de la madre es en realidad responsable de rechazar otras células que se trasplantan al feto. Si se trasplantan las células de la madre, pueden injertarse sin ser rechazadas. “Esto condujo a un cambio radical en nuestra estrategia de utilizar células maternas para los trasplantes”, dijo.

En el ensayo, se recolectará médula ósea de mujeres que tengan entre 18 y 25 semanas de embarazo, con un diagnóstico fetal de ATM. Las células de la médula ósea se procesarán y las células hematopoyéticas (células madre inmaduras que pueden evolucionar a todo tipo de células sanguíneas) se seleccionarán de la mezcla. Luego se inyectarán a través del abdomen de la mujer, en la vena umbilical del feto, donde podrán circular por el torrente sanguíneo y convertirse en células sanguíneas maduras y sanas.

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El procedimiento no está exento de riesgos para el feto y la mujer embarazada. Para minimizar los riesgos, los investigadores restringieron el ensayo a ATM, ya que el feto ya está recibiendo transfusiones de sangre. “No es necesario un procedimiento adicional para el trasplante, ya que las células madre maternas se infunden al mismo tiempo que una transfusión de sangre en el útero”, dijo  Elliott Vichinsky , MD, director de hematología/oncología en UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland, quien encabezar el manejo hematológico del feto y recién nacido. “Esto debería reducir los riesgos adicionales para el feto”. Dado que la enfermedad subyacente causa complicaciones, la mujer será monitoreada durante todo el embarazo y el feto continuará recibiendo transfusiones de sangre hasta el nacimiento.

UCSF es pionera en la investigación de la talasemia y el lugar de nacimiento de la cirugía fetal. UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland alberga el  Centro Integral de Talasemia del Norte de California , que se estableció en 1991 y ahora es el programa más grande de este tipo en todo el país, con un enfoque en el cuidado de los pacientes y la investigación líder en nuevos tratamientos.

“Estamos entusiasmados con el lanzamiento de este ensayo, que combina la experiencia de los hospitales infantiles Benioff de la UCSF en San Francisco y Oakland. Este estudio ofrece a las familias con un embarazo ATM generalmente fatal la posibilidad de supervivencia y cura”, dijo Vichinsky, quien fundó el Centro Integral de Talasemia del Norte de California.

El Tratamiento Puede Evaluarse Para La Anemia De Células Falciformes

El reclutamiento de pacientes continuará durante cinco años, durante los cuales las mujeres embarazadas y sus bebés serán seguidos después del nacimiento durante 30 días y un año, respectivamente. Si tiene éxito, el procedimiento se llevará a cabo en fetos con beta talasemia, una variante más común y menos grave del trastorno, así como anemia de células falciformes, en colaboración con el Children’s Hospital of Philadelphia. Se pueden considerar otras condiciones que requieren trasplantes de células madre después del nacimiento, dijo MacKenzie.

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Se desconoce la incidencia de ATM porque la mayoría de los fetos con el trastorno mueren antes del parto. La condición ocurre cuando ambos padres son portadores de talasemia. En los lugares donde las mujeres tienen acceso a la atención prenatal, la ATM suele sospecharse mediante ecografía y se confirma mediante análisis de ADN en el segundo trimestre.

UC San Francisco (UCSF) es una universidad líder dedicada a promover la salud en todo el mundo a través de la investigación biomédica avanzada, la educación de posgrado en ciencias biológicas y profesiones de la salud, y la excelencia en la atención al paciente. Incluye las mejores escuelas de posgrado en odontología, medicina, enfermería y farmacia; una división de posgrado con programas de renombre nacional en ciencias básicas, biomédicas, traslacionales y de población; y una empresa preeminente de investigación biomédica. También incluye UCSF Health, que comprende tres hospitales de primer nivel,  UCSF Medical Center  y UCSF Benioff Children’s Hospitals en  San Francisco  y  Oakland , y otros hospitales asociados y afiliados y proveedores de atención médica en toda el Área de la Bahía.

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