Nueva terapia génica desarrollada con investigadores de la UNSW se dirige a trastornos cerebrales

Los investigadores de la UNSW han adaptado la terapia génica para un trastorno genético raro llamado enfermedad de Canavan y dicen que eventualmente podría adaptarse para tratar otros trastornos hereditarios que afectan el cerebro.

Un grupo de investigadores dirigido por UNSW Sydney ha desarrollado una nueva terapia génica que puede revertir los síntomas devastadores de trastornos cerebrales como la enfermedad de Canavan.

La enfermedad de Canavan es un trastorno genético raro y fatal en el que una enzima llamada aspartoacilasa no está activa. Esta enzima descompone el aminoácido NAA en el cuerpo.

En las personas con la enfermedad de Canavan, la NAA no se descompone y daña progresivamente la materia blanca del cerebro y su capacidad para apoyar la comunicación celular en el sistema nervioso. Con el tiempo, este daño provoca síntomas como falta de habilidades motoras, tono muscular débil, retraso en el desarrollo y convulsiones.

“En nuestro estudio anterior en ratas con la enfermedad de Canavan, utilizamos la terapia génica para restaurar la aspartoacilasa en las células cerebrales llamadas neuronas, pero los efectos fueron muy modestos”, dijo el líder del estudio, el profesor Matthias Klugmann, del Centro de Neurociencia Traslacional de la Facultad de Ciencias Médicas.

“Aquí es cuando razonamos que debe haber un mejor tipo de célula en el cerebro al que podamos apuntar.

“Empleando ingeniería genética en ratones, encontramos que otras células cerebrales llamadas oligodendrocitos son las únicas células cerebrales que normalmente producen aspartoacilasa, y que la aspartoacilasa en este tipo de células previene el daño cerebral por exceso de NAA. Por lo tanto, adaptamos la terapia génica en torno a estas células.

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“La tecnología básica que usamos para entregar una copia normal del gen de la aspartoacilasa a las neuronas existe desde hace dos décadas. Pero ahora lo hemos desarrollado para limitar la actividad del gen terapéutico de la aspartoacilasa a las células de oligodendrocitos”.

El autor principal, el Dr. Georg von Jonquieres, del Centro de Neurociencia Traslacional, dijo que en el estudio, el equipo de investigación trató ratones con síntomas de la enfermedad de Canavan con la nueva terapia génica. Cuando tomaron una resonancia magnética del cerebro y probaron sus habilidades motoras y conductuales, descubrieron que la terapia revirtió los síntomas de la enfermedad.

El profesor Klugmann dijo que los investigadores eligieron la enfermedad de Canavan para probar la terapia génica pero, a largo plazo, esta tecnología también podría adaptarse para tratar diferentes leucodistrofias, que son trastornos hereditarios en los que la materia blanca del cerebro se ve afectada de manera similar.

El estudio  fue publicado en la revista Acta Neuropathologica y financiado por el Consejo Nacional de Investigación Médica y de Salud, el Consejo de Investigación de Australia, la Asociación Europea de Leucodistrofia y la Comisión Europea.

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