Niño recibe nueva piel gracias a la terapia génica

Los trasplantes de piel modificada genéticamente a partir de sus propias células madre salvaron la vida del niño.

Un equipo médico de la unidad de quemados de la Ruhr-Universität Bochum y el Centro de Medicina Regenerativa de la Universidad de Módena (Italia) fueron los primeros en tratar con éxito a un niño que sufría daños extensos en la piel mediante trasplantes derivados de células madre modificadas genéticamente. El niño es el llamado niño mariposa: padece epidermólisis ampollosa, una enfermedad genética de la piel que había destruido aproximadamente el 80 por ciento de su epidermis. Después de que todas las terapias establecidas fracasaron, el equipo médico de Bochum decidió probar un enfoque experimental: trasplantaron piel derivada de células madre modificadas genéticamente a las superficies de la herida. Gracias al éxito de la terapia, el niño ahora, dos años después del tratamiento, puede participar en la vida familiar y social. Los científicos publicaron su informe en “Nature”.

Condición potencialmente mortal

Epidermólisis ampollosa es el nombre científico de una enfermedad congénita de la piel que actualmente se considera incurable. Su mecanismo subyacente es un defecto en los genes formadores de proteínas que son esenciales para la regeneración de la piel. Incluso el estrés menor puede provocar ampollas, heridas y pérdida de piel con formación de cicatrices. Dependiendo de la gravedad de la enfermedad, los órganos internos también pueden verse afectados, lo que lleva a disfunciones críticas.

La enfermedad reduce significativamente la calidad de vida de los pacientes; a menudo también pone en peligro la vida, como en el caso de Hassan, el niño de siete años: cuando ingresó en la unidad de cuidados intensivos pediátricos del Katholisches Klinikum Bochum en junio de 2015, había perdido el 60 por ciento de su epidermis. “Sufrió una sepsis grave con fiebre alta y su peso corporal se había reducido a solo 17 kilogramos, una afección potencialmente mortal”, señala el Dr. Tobias Rothoeft, consultor del Hospital Pediátrico Universitario en Katholisches Klinikum Bochum. Todos los enfoques terapéuticos conservadores y quirúrgicos fracasaron.

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Primero en el mundo: nuevo concepto de terapia para grandes defectos de la piel

Debido al mal pronóstico, el equipo de pediatras y cirujanos plásticos de Bochum, en colaboración con el Prof. Dr. Michele De Luca del Centro de Medicina Regenerativa de la Universidad de Módena, optó por una terapia experimental: el trasplante de tallo epidérmico modificado genéticamente células. Obtenidas del paciente mediante biopsia de piel, estas células madre fueron procesadas en Módena. Los investigadores transfirieron el gen intacto a las células madre adquiridas. Durante este proceso, se desplegaron los llamados vectores retrovirales, es decir, partículas de virus que habían sido modificadas específicamente para la transferencia de genes.

Las células madre modificadas genéticamente se cultivaron en un laboratorio de sala limpia y posteriormente se convirtieron en trasplantes transgénicos. Después de obtener el permiso de los padres, las aprobaciones de las autoridades y la certificación de los quirófanos del Bergmannsheil como instalaciones de ingeniería genética, el trasplante siguió adelante.

El ochenta por ciento de la superficie corporal trasplantada

En el Departamento de Cirugía Plástica de Bergmannsheil, los trasplantes se aplicaron a los brazos y piernas del niño, toda la espalda, los flancos y también parcialmente el estómago, el cuello y la cara. “En total, se trasplantaron 0,94 metros cuadrados de epidermis transgénica al paciente joven para cubrir todos los defectos, lo que representa el 80 por ciento de la superficie de su cuerpo”, dice el profesor asociado Dr. Tobias Hirsch, consultor principal del departamento de cirugía plástica.

Tras el primer trasplante en octubre de 2015, el estado del paciente empezó a mejorar. Las células madre transgénicas formaron una nueva epidermis con proteínas de unión intactas en todas las áreas trasplantadas. La integración del gen intacto a través de la transferencia de genes retrovirales en el genoma de las células madre epidérmicas había tenido éxito y se demostró que era estable.

Excelente resultado del tratamiento

En febrero de 2016, el paciente fue dado de alta. Hoy, casi dos años después del inicio de la terapia experimental, piel de alta calidad resistente al estrés con película hidrolipídica intacta, así como formación temprana de cabello. No han aparecido contracturas cicatriciales en las zonas trasplantadas. Hassan asiste a la escuela nuevamente y participa activamente en la vida social de su familia.

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Según el equipo médico internacional, Hassan es el primer paciente a nivel mundial que ha sido tratado con trasplantes de piel a partir de células madre epidérmicas transgénicas en una gran superficie corporal. “Este enfoque tiene un enorme potencial para la investigación y el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa, así como de otras enfermedades y traumatismos que causan grandes defectos en la piel”, dice Tobias Hirsch.

Por su gran escala, el caso es considerado único a nivel mundial. “Transplantar el 80 por ciento de la piel y brindar atención médica intensiva al paciente durante un período de ocho meses fue extremadamente desafiante”, señalan Tobias Rothoeft y Tobias Hirsch. “La estrecha colaboración entre los departamentos de Bochum y la experiencia de la Universidad de Módena han sido la clave del éxito. Esto nos enorgullece mucho”.

Médicos de Bochum involucrados en la terapia

Los médicos de Bochum que participaron en la terapia son el Profesor Asociado Dr. Tobias Hirsch en la Ruhr-Universität Bochum, Consultor Principal del Departamento de Cirugía Plástica y Unidad de Quemados en Bergmannsheil (director: Prof. Dr. Marcus Lehnhardt); así como el Dr. Tobias Rothoeft y el Dr. Norbert Teig, consultores del Hospital Pediátrico Universitario de Katholisches Klinikum Bochum (director: Prof. Dr. Thomas Lücke).

Fondos

El proyecto fue financiado por el Ministerio italiano de Educación, Universidad e Investigación (MIUR), n. CTN01_00177_888744; Regione Emilia-Romagna, Asse 1 POR-FESR 2007-13; Fondazione Cassa di Risparmio di Módena; DEBRA Südtirol – Alto Adigio; DEBRA Austria; Consejo Europeo de Investigación (ERC) como parte del programa Horizonte 2020 (Convenio de subvención n.º 670126-DENOVOSTEM) y ERC como parte del séptimo programa marco de investigación (Convenio de subvención n.º 294780-NOVABREED); Epigenética Proyecto insignia Becas CNR-MIUR.

Publicación original

Tobias Hirsch, Tobias Rothoeft, Norbert Teig et. al.: Regeneración de toda la epidermis humana por células madre transgénicas, en: Nature, 2017, DOI:  10.1038/nature24487

Sobre los hospitales

Acerca de Bergmannsheil

Berufsgenossenschaftliches Universitätsklinikum Bergmannsheil es una de las clínicas de urgencias más grandes para un tratamiento máximo en el área del Ruhr. Fundada en 1890 como la primera clínica de Accidentes y Emergencias del mundo en brindar tratamiento después de accidentes mineros, Bergmannsheil comprende hoy 23 clínicas altamente especializadas y departamentos especializados con 707 camas en total bajo un mismo techo. Más de 2.300 miembros del personal garantizan una atención profesional de aprox. 89.000 pacientes al año.
Berufsgenossenschaftliches Universitätsklinikum Bergmannsheil es parte del grupo sanitario BG Kliniken. El grupo incorpora nueve clínicas de urgencias bajo el régimen de seguro de trabajo alemán, dos clínicas de riesgos laborales y dos centros de Accidentes y Emergencias. Con 12.500 miembros del personal y más de 550.000 pacientes, el grupo es una de las asociaciones clínicas más grandes de Alemania. Además, Bergmannsheil es parte de la clínica universitaria de la Ruhr-Universität Bochum (UK RUB).
www.bergmannsheil.de ,  www.bg-kliniken.de

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Acerca del Centro de Quemados de la Ruhr-Universität Bochum

Desde la década de 1960, el Departamento de Cirugía Plástica con su unidad de quemados y el Hospital Infantil Universitario tratan conjuntamente a víctimas de quemaduras de todas las edades y gravedad del trauma. Por lo tanto, el centro de quemados de la Ruhr-Universität Bochum pertenece a una de las unidades de quemados más antiguas de Alemania.

Hay una capacidad de ocho camas en el Bergmannsheil y tres camas en el Children’s Hospital para pacientes con quemaduras graves.

Acerca de la Clínica Católica Bochum

Con 1400 camas y aprox. 4300 miembros del personal de 59 países, Katholisches Klinikum Bochum (KKB) es una de las alianzas hospitalarias más grandes y eficientes en el área del Ruhr. El tratamiento y la atención se brindan a pacientes de toda Alemania, con más de 50 000 pacientes por año que reciben tratamientos estacionarios y más de 166 000 ambulatorios. Aprox. Cada año se forman una media de 400 jóvenes profesionales.

St Josef-Hospital y St Elisabeth-Hospital son parte de la clínica de Ruhr-Universität Bochum. Desde obstetricia hasta pediatría y geriatría: en KKB se trata a pacientes de todas las edades. El hospital más grande y la sede de la corporación es St Josef-Hospital.
www.klinikum-bochum.de

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