Medicamento para la diabetes muestra potencial como terapia modificadora de la enfermedad de Parkinson

Un fármaco comúnmente utilizado para tratar la diabetes puede tener un potencial modificador de la enfermedad para tratar la enfermedad de Parkinson, sugiere un nuevo estudio dirigido por UCL, lo que allana el camino para futuras investigaciones para definir su eficacia y seguridad.

El estudio, publicado en  The Lancet  y financiado por la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson (MJFF), encontró que las personas con Parkinson que se inyectaron cada semana exenatida durante un año obtuvieron mejores resultados en las pruebas de movimiento (motoras) que las que se inyectaron un placebo

“Este es un hallazgo muy prometedor, ya que el fármaco tiene el potencial de afectar el curso de la enfermedad en sí, y no solo los síntomas”, dijo el autor principal del estudio, el profesor Tom Foltynie (Instituto de Neurología de la UCL). “Con los tratamientos existentes, podemos aliviar la mayoría de los síntomas durante algunos años, pero la enfermedad sigue empeorando”.

Los investigadores siguieron a 60 personas con enfermedad de Parkinson en el Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía (NHNN) mientras usaban una inyección semanal de exenatida durante 48 semanas o un placebo, además de sus medicamentos habituales.

Descubrieron que las personas que usaron exenatida tenían una mejor función motora a las 48 semanas cuando terminaron el tratamiento, que persistió después de las 12 semanas de seguimiento. Los que habían inyectado el placebo mostraron una disminución en sus puntuaciones motoras en las pruebas de 48 y 60 semanas. La ventaja de 4 puntos, en una escala de 132 puntos de medidas como temblores, agilidad y habla, fue estadísticamente significativa.

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Los participantes no informaron mejoras notables en sus síntomas durante el período de prueba más allá de lo que ya les había hecho su medicación estándar. Fueron evaluados mientras estaban temporalmente sin medicación, para determinar cómo progresaba la enfermedad. La investigación no determinó de manera concluyente si el fármaco estaba modificando la enfermedad en sí, por lo que la siguiente etapa de la investigación investigará eso más a fondo.

La enfermedad de Parkinson afecta a 1 de cada 500 personas y es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en todo el mundo. Por lo general, los síntomas no se manifiestan hasta que más del 70 % de las células productoras de dopamina del cerebro se han visto afectadas. La condición resulta en rigidez muscular, lentitud de movimiento, temblores, trastornos del sueño, fatiga crónica y deterioro de la calidad de vida.

La saliva del lagarto monstruo de Gila sirvió de inspiración para el desarrollo de la exenatida, que se ha utilizado desde 2005 para tratar la diabetes tipo 2. Activa los receptores de la hormona GLP-1 en el páncreas para estimular la liberación de insulina. Los receptores de GLP-1 también se encuentran en el cerebro, e investigaciones anteriores han demostrado que activarlos puede impulsar la función de las conexiones de dopamina, actuar como antiinflamatorio, mejorar la producción de energía y activar las señales de supervivencia celular. La investigación adicional de un equipo dirigido por el profesor Foltynie buscará aclarar cómo funciona la exenatida para las personas con la enfermedad de Parkinson.

La evidencia previa en modelos animales demostró que la exenatida mejoró el rendimiento motor. Otro estudio también encontró evidencia preliminar de que podría ser un agente modificador de la enfermedad de Parkinson, pero fue un ensayo abierto, por lo que este último estudio fortalece la evidencia existente como el primer ensayo aleatorizado y controlado con placebo del fármaco para pacientes con Parkinson .

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“Esta es la evidencia más sólida que tenemos hasta ahora de que un fármaco podría hacer más que aliviar los síntomas de la enfermedad de Parkinson”, dijo el profesor Foltynie.

“El uso de terapias aprobadas para una afección para tratar otra, o la reutilización de medicamentos, ofrece nuevas vías para acelerar el desarrollo terapéutico del Parkinson”, dijo el Dr. Brian Fiske, vicepresidente senior de programas de investigación de MJFF. “Los resultados de los estudios de exenatida justifican la continuación de las pruebas, pero se insta a los médicos y pacientes a no agregar exenatida a sus regímenes hasta que se sepa más sobre su seguridad e impacto en el Parkinson”.

“Aunque somos optimistas sobre los resultados de nuestro ensayo, hay más investigación por hacer, y pasarán varios años antes de que se pueda aprobar un nuevo tratamiento y estar listo para su uso. También esperamos saber por qué la exenatida parece funcionar mejor para algunos pacientes que para otros”, dijo el primer autor del estudio, el Dr. Dilan Athauda (Instituto de Neurología de la UCL).

Los investigadores dicen que el próximo paso será un estudio a más largo plazo con más participantes, que investigará si hay mejoras marcadas en la calidad de vida.

El estudio se realizó en la UCL y la NHNN en colaboración con The Cure Parkinson’s Trust e investigadores del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento, y contó con el apoyo del Centro de Investigación Biomédica de los Hospitales del Instituto Nacional de Investigación en Salud del University College London.

Imagen

  • Imágenes cerebrales de los participantes del estudio.

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