Los investigadores utilizan una forma mini de gen de reemplazo para retrasar la degeneración de los fotorreceptores en la amaurosis congénita de Leber

New Rochelle: un nuevo estudio demuestra el éxito en el uso de una forma abreviada del gen CEP290 para la terapia génica en un modelo de ratón con amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10), un trastorno degenerativo de la retina que causa ceguera infantil. El gran tamaño del gen de longitud completa ha resultado difícil de empaquetar en los vectores de administración de virus adenoasociados (AAV) comúnmente utilizados en la terapia génica, pero el uso del gen truncado condujo a una mejora significativa en la supervivencia, morfología y función de los fotorreceptores. como se informa en un artículo publicado en Human Gene Therapy , una revista revisada por pares de Mary Ann Liebert, Inc., editores . El artículo está disponible de forma gratuita en el sitio web de Terapia Génica Humana .

Wei Zhang, Linjing Li, Qin Su, Guangping Gao y Hemant Khanna , Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Worcester, describen su trabajo en el artículo titulado “ La terapia génica con un fragmento miniCEP290 retrasa la degeneración del fotorreceptor en un modelo de ratón con amaurosis congénita de Leber . ” Los investigadores presentan no solo un enfoque potencial para diseñar una estrategia terapéutica génica adecuada para superar la mutación del gen CEP290 que subyace a la LCA, sino que también destacan el uso de minigenes terapéuticos como una opción viable para administrar genes grandes para tratar otras enfermedades.

“Los impresionantes resultados clínicos observados en pacientes tratados con vectores AAV- RPE65 con LCA2 han aumentado las expectativas de que se puedan usar enfoques similares para tratar muchos trastornos de un solo gen de la retina”, dice el editor en jefe Terence R. Flotte, MD , Celia e Isaac Haidak Profesor de Educación Médica y Decano, Rector y Vicecanciller Ejecutivo, Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Worcester, MA. “Superar la limitación de la capacidad de empaquetamiento de la partícula AAV para este gran gen es un paso crítico en el desarrollo de la terapia génica LCA10”.

Lee mas  Los estudios brindan nuevos conocimientos sobre la infección por el virus Chikungunya transmitido por mosquitos

La investigación informada en esta publicación fue financiada por los Institutos Nacionales de la Salud con el número de concesión EY022372, 1R01NS076991-01, P01AI100263-01 y 1 P01HL131471-01. El contenido es responsabilidad exclusiva de los autores y no representa necesariamente los puntos de vista oficiales de los Institutos Nacionales de Salud.

Artículos Relacionados:

  • Gundry MD 24 Strain Probiotic Review 2022 – Probiótico para apoyo digestivo
  • Reseñas de Kiierr – Gorro láser 2022 para el crecimiento del cabello
  • Golden Monk Kratom Vendor 2022: Reseñas de clientes, cepas, cupones
  • Gundry MD Power Blues – Reseñas de suplementos de 2022 y guía de compra
  • Los mejores terapeutas holísticos cerca de mí 2022: 5 asesoramiento espiritual
  • Los mejores estetoscopios de 2022: reseñas de las 10 mejores marcas

Related Posts

Leave a Reply

Your email address will not be published.