Las células madre pueden ofrecer esperanza a los niños con síndrome de Hurler

El equipo médico de la USC descubre soluciones a largo plazo a los problemas asociados con la rara enfermedad genética

POR  Lex Davis

La nueva terapia que involucra células madre puede ofrecer una mejor calidad de vida para los pacientes con síndrome de Hurler, una rara enfermedad genética que puede causar condiciones físicas incapacitantes y conducir a una muerte prematura.

En el trabajo con ratones,  Toshio Miki  de la Escuela de Medicina Keck de la USC y su equipo descubrieron que el trasplante de células madre placentarias humanas puede ofrecer soluciones a largo plazo a los problemas relacionados con el síndrome.

La enfermedad deja al cuerpo sin una enzima vital que descompone grandes bloques de construcción moleculares de huesos y tejidos. Cuando estas moléculas grandes se acumulan, pueden dañar los órganos y causar una serie de problemas, que incluyen una degeneración de las funciones cerebrales, problemas cardíacos, problemas de audición y visión, pérdida de coordinación, dificultades para respirar, crecimiento anormal de articulaciones y huesos, rigidez de las articulaciones y un cráneo engrosado y rasgos faciales.

Sin una terapia de reemplazo de enzimas o un trasplante de sangre o médula, los niños que nacen con el síndrome de Hurler generalmente mueren antes de cumplir los 10 años.

En el estudio de Miki, realizado con el apoyo del  Instituto de Medicina Regenerativa de California , el trasplante de células madre sanas directamente en el hígado de ratones recién nacidos dio como resultado una función enzimática significativamente restaurada durante más de 20 semanas.

Los ratones que recibieron trasplantes de células madre tenían una mejor coordinación que los que no lo recibieron, y también redujeron en gran medida los problemas con el desarrollo óseo y la rigidez de las articulaciones.

Lee mas  Una proteína que controla la inflamación.

Los investigadores incluso notaron que los ratones que recibieron trasplantes tenían más probabilidades de participar en un comportamiento de aseo normal e interactuar con sus compañeros de jaula.

El trabajo de Miki es especialmente prometedor ya que involucra células madre de placenta humana, que están fácilmente disponibles.

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