La terapia génica que usa ‘ADN basura’ podría reducir el riesgo de enfermedad cardíaca

RECOMENDACIONES

Científicos de la UCLA y del Instituto Médico Howard Hughes utilizaron con éxito un gen que suprime los niveles de colesterol como parte de un tratamiento para reducir la placa en ratones con un trastorno llamado hipercolesterolemia familiar. En un estudio preclínico, los investigadores encontraron que el gen, LeXis, redujo el colesterol y los bloqueos en las arterias, y el tratamiento pareció reducir la acumulación de grasa en las células del hígado.

ANTECEDENTES

La hipercolesterolemia familiar es una afección hereditaria caracterizada por niveles extremadamente altos de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (comúnmente conocido como “colesterol malo”) y un mayor riesgo de enfermedad cardíaca temprana.

El gen LeXis pertenece a un grupo único de genes que hasta hace poco se consideraban “ADN basura” porque los científicos creían que no servían para nada. Sin embargo, la evidencia del proyecto del genoma humano condujo al descubrimiento de que genes como LeXis están realmente activos. El estudio de estos genes, ahora denominados ácidos ribonucleicos largos no codificantes, o lncRNA, es un área de la biología en rápida evolución.

MÉTODO

Los investigadores querían probar si una sola inyección de LeXis podría retrasar el desarrollo de enfermedades del corazón. Para hacerlo, les dieron a los ratones LeXis o un gen de control, y los alimentaron con una dieta de 15 semanas que consistía en alimentos ricos en sodio y colesterol, el equivalente en ratones a las hamburguesas y papas fritas de comida rápida. Luego, los investigadores midieron la progresión de la enfermedad cardíaca.

En la próxima fase del estudio, los investigadores tienen la intención de confirmar los hallazgos en animales más grandes y probar la terapia en combinación con los tratamientos actualmente disponibles.

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IMPACTO

Aunque investigaciones anteriores han demostrado que los lncRNA pueden ser importantes, este es el primer estudio que muestra que podrían usarse potencialmente para tratar una enfermedad humana mediante la terapia génica. Los genes basura algún día podrían ofrecer un marco para el tratamiento de personas con hipercolesterolemia familiar y otras afecciones que, de otro modo, serían muy difíciles de tratar.

AUTORES

Los autores del artículo son Xiaohui Wu, Zhengyi Zhang y el Dr. Tamer Sallam de UCLA; y el Dr. Peter Tontonoz, Marius Jones y David Salisbury del Instituto Médico Howard Hughes.

DIARIO

El estudio fue  publicado en línea  en la revista Circulation.

FONDOS

La investigación fue apoyada por subvenciones del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre; el Colegio Americano de Cardiología; y Lauren B. Leichtman y Arthur E. Levine UCLA Cardiovascular Discovery Fund.

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