La FDA aprueba un nuevo tratamiento para la enfermedad de células falciformes

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Endari (polvo oral de L-glutamina) para pacientes de cinco años o más con enfermedad de células falciformes para reducir las complicaciones graves asociadas con el trastorno de la sangre.

“Endari es el primer tratamiento aprobado para pacientes con enfermedad de células falciformes en casi 20 años”, dijo Richard Pazdur, MD, director interino de la Oficina de Productos de Hematología y Oncología en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA y director de Oncología de la FDA. Centro de excelencia. “Hasta ahora, solo se había aprobado otro fármaco para los pacientes que padecen esta afección grave y debilitante”.

La enfermedad de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario en el que los glóbulos rojos tienen una forma anormal (en forma de media luna o de “hoz”). Esto restringe el flujo en los vasos sanguíneos y limita el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daños en los órganos. Según los Institutos Nacionales de la Salud, aproximadamente 100 000 personas en los Estados Unidos tienen la enfermedad de células falciformes. La enfermedad ocurre con mayor frecuencia en afroamericanos, latinos y otros grupos minoritarios. La expectativa de vida promedio para los pacientes con enfermedad de células falciformes en los Estados Unidos es de aproximadamente 40 a 60 años.

La seguridad y la eficacia de Endari se estudiaron en un ensayo aleatorizado de pacientes de cinco a 58 años de edad con enfermedad de células falciformes que habían tenido dos o más crisis dolorosas en los 12 meses anteriores a la inscripción en el ensayo. Los pacientes fueron asignados al azar al tratamiento con Endari o placebo, y el efecto del tratamiento se evaluó durante 48 semanas. Los pacientes que recibieron tratamiento con Endari experimentaron menos visitas al hospital por dolor tratado con un narcótico administrado por vía parenteral o ketorolaco (crisis de células falciformes), en promedio, en comparación con los pacientes que recibieron un placebo (mediana de 3 frente a mediana de 4), menos hospitalizaciones por enfermedad de células falciformes. dolor (mediana de 2 frente a mediana de 3) y menos días de hospitalización (mediana de 6,5 días frente a mediana de 11 días).

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Los efectos secundarios comunes de Endari incluyen estreñimiento, náuseas, dolor de cabeza, dolor abdominal, tos, dolor en las extremidades, dolor de espalda y dolor en el pecho.

Endari recibió  la designación de medicamento huérfano  para este uso, lo que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Además, el desarrollo de este fármaco fue apoyado en parte por el Programa de Subvenciones para Productos Huérfanos de la FDA, que proporciona subvenciones para estudios clínicos sobre seguridad y/o eficacia de productos para su uso en enfermedades o afecciones raras.

La FDA concedió la aprobación de Endari a Emmaus Medical Inc.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

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