La FDA aprueba un nuevo tratamiento dirigido para la leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó hoy Idhifa (enasidenib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria que tienen una mutación genética específica. El fármaco está aprobado para su uso con un diagnóstico complementario, el RealTime IDH2 Assay, que se utiliza para detectar mutaciones específicas en el gen IDH2 en pacientes con LMA.

“Idhifa es una terapia dirigida que satisface una necesidad no satisfecha de los pacientes con LMA recidivante o refractaria que tienen una mutación IDH2”, dijo el Dr. Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de Hematología y Productos Oncológicos. en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “El uso de Idhifa se asoció con una remisión completa en algunos pacientes y una reducción en la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas”.

La LMA es un cáncer que progresa rápidamente y que se forma en la médula ósea y provoca un aumento en la cantidad de glóbulos blancos anormales en el torrente sanguíneo y la médula ósea. El Instituto Nacional del Cáncer de los Institutos Nacionales de Salud estima que aproximadamente 21,380 personas serán diagnosticadas con AML este año; aproximadamente 10 590 pacientes con LMA morirán a causa de la enfermedad en 2017.

Idhifa es un inhibidor de isocitrato deshidrogenasa-2 que actúa bloqueando varias enzimas que promueven el crecimiento celular. Si se detecta la mutación de IDH2 en muestras de sangre o de médula ósea usando el ensayo RealTime IDH2, el paciente puede ser elegible para el tratamiento con Idhifa.

La eficacia de Idhifa se estudió en un ensayo de un solo brazo de 199 pacientes con LMA recidivante o refractaria que tenían mutaciones de IDH2 detectadas por el RealTime IDH2 Assay. El ensayo midió el porcentaje de pacientes sin evidencia de enfermedad y recuperación total de los hemogramas después del tratamiento (remisión completa o RC), así como pacientes sin evidencia de enfermedad y recuperación parcial de los hemogramas después del tratamiento (remisión completa con hematología parcial). recuperación o CRh). Con un mínimo de seis meses de tratamiento, el 19 por ciento de los pacientes experimentaron CR durante una mediana de 8,2 meses y el 4 por ciento de los pacientes experimentaron CRh durante una mediana de 9,6 meses. De los 157 pacientes que requirieron transfusiones de sangre o plaquetas debido a la AML al comienzo del estudio, el 34 por ciento ya no requirió transfusiones después del tratamiento con Idhifa.

Lee mas  Músculos artificiales prometen acelerar pruebas de tratamientos para enfermedades musculares

Los efectos secundarios comunes de Idhifa incluyen náuseas, vómitos, diarrea, aumento de los niveles de bilirrubina (sustancia que se encuentra en la bilis) y disminución del apetito. Las mujeres que están embarazadas o amamantando no deben tomar Idhifa porque puede causar daño al feto en desarrollo o al bebé recién nacido.

La información de prescripción de Idhifa incluye un recuadro de advertencia de que puede ocurrir una reacción adversa conocida como síndrome de diferenciación y puede ser fatal si no se trata. Los signos y síntomas del síndrome de diferenciación pueden incluir fiebre, dificultad para respirar (disnea), dificultad respiratoria aguda, inflamación en los pulmones (infiltrados pulmonares radiográficos), líquido alrededor de los pulmones o el corazón (derrame pleural o pericárdico), rápido aumento de peso, hinchazón edema) o disfunción hepática (hepática), renal (renal) o multiorgánica. Ante la primera sospecha de síntomas, los médicos deben tratar a los pacientes con corticosteroides y monitorearlos de cerca hasta que los síntomas desaparezcan.

Idhifa recibió  la designación de revisión prioritaria  , según la cual el objetivo de la FDA es tomar medidas sobre una solicitud dentro de los seis meses en los que la agencia determina que el medicamento, si se aprueba, mejoraría significativamente la seguridad o la eficacia del tratamiento, diagnóstico o prevención de una enfermedad grave. Idhifa también recibió  la designación de medicamento huérfano , que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

La FDA otorgó la aprobación de Idhifa a Celgene Corporation. La FDA otorgó la aprobación del RealTime IDH2 Assay a Abbott Laboratories.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

La FDA aprueba un nuevo tratamiento dirigido para la leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria

Actualizado en

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó hoy Idhifa (enasidenib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria que tienen una mutación genética específica. El fármaco está aprobado para su uso con un diagnóstico complementario, el RealTime IDH2 Assay, que se utiliza para detectar mutaciones específicas en el gen IDH2 en pacientes con LMA.

Lee mas  El primer estudio mundial demuestra el papel potencial del cannabis medicinal en el tratamiento de enfermedades neuromusculares

“Idhifa es una terapia dirigida que satisface una necesidad no satisfecha de los pacientes con LMA recidivante o refractaria que tienen una mutación IDH2”, dijo el Dr. Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de Hematología y Productos Oncológicos. en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “El uso de Idhifa se asoció con una remisión completa en algunos pacientes y una reducción en la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas”.

La LMA es un cáncer que progresa rápidamente y que se forma en la médula ósea y provoca un aumento en la cantidad de glóbulos blancos anormales en el torrente sanguíneo y la médula ósea. El Instituto Nacional del Cáncer de los Institutos Nacionales de Salud estima que aproximadamente 21,380 personas serán diagnosticadas con AML este año; aproximadamente 10 590 pacientes con LMA morirán a causa de la enfermedad en 2017.

Idhifa es un inhibidor de isocitrato deshidrogenasa-2 que actúa bloqueando varias enzimas que promueven el crecimiento celular. Si se detecta la mutación de IDH2 en muestras de sangre o de médula ósea usando el ensayo RealTime IDH2, el paciente puede ser elegible para el tratamiento con Idhifa.

La eficacia de Idhifa se estudió en un ensayo de un solo brazo de 199 pacientes con LMA recidivante o refractaria que tenían mutaciones de IDH2 detectadas por el RealTime IDH2 Assay. El ensayo midió el porcentaje de pacientes sin evidencia de enfermedad y recuperación total de los hemogramas después del tratamiento (remisión completa o RC), así como pacientes sin evidencia de enfermedad y recuperación parcial de los hemogramas después del tratamiento (remisión completa con hematología parcial). recuperación o CRh). Con un mínimo de seis meses de tratamiento, el 19 por ciento de los pacientes experimentaron CR durante una mediana de 8,2 meses y el 4 por ciento de los pacientes experimentaron CRh durante una mediana de 9,6 meses. De los 157 pacientes que requirieron transfusiones de sangre o plaquetas debido a la AML al comienzo del estudio, el 34 por ciento ya no requirió transfusiones después del tratamiento con Idhifa.

Los efectos secundarios comunes de Idhifa incluyen náuseas, vómitos, diarrea, aumento de los niveles de bilirrubina (sustancia que se encuentra en la bilis) y disminución del apetito. Las mujeres que están embarazadas o amamantando no deben tomar Idhifa porque puede causar daño al feto en desarrollo o al bebé recién nacido.

Lee mas  Después de una lesión ósea, las células que cambian de forma se apresuran al rescate

La información de prescripción de Idhifa incluye un recuadro de advertencia de que puede ocurrir una reacción adversa conocida como síndrome de diferenciación y puede ser fatal si no se trata. Los signos y síntomas del síndrome de diferenciación pueden incluir fiebre, dificultad para respirar (disnea), dificultad respiratoria aguda, inflamación en los pulmones (infiltrados pulmonares radiográficos), líquido alrededor de los pulmones o el corazón (derrame pleural o pericárdico), rápido aumento de peso, hinchazón edema) o disfunción hepática (hepática), renal (renal) o multiorgánica. Ante la primera sospecha de síntomas, los médicos deben tratar a los pacientes con corticosteroides y monitorearlos de cerca hasta que los síntomas desaparezcan.

Idhifa recibió  la designación de revisión prioritaria  , según la cual el objetivo de la FDA es tomar medidas sobre una solicitud dentro de los seis meses en los que la agencia determina que el medicamento, si se aprueba, mejoraría significativamente la seguridad o la eficacia del tratamiento, diagnóstico o prevención de una enfermedad grave. Idhifa también recibió  la designación de medicamento huérfano , que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

La FDA otorgó la aprobación de Idhifa a Celgene Corporation. La FDA otorgó la aprobación del RealTime IDH2 Assay a Abbott Laboratories.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

 

Related Posts

Leave a Reply

Your email address will not be published.