La FDA aprueba el primer tratamiento para ciertos pacientes con la enfermedad de Erdheim-Chester, un cáncer de sangre raro

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. amplió hoy la aprobación de Zelboraf (vemurafenib) para incluir el tratamiento de ciertos pacientes adultos con la enfermedad de Erdheim-Chester (ECD), un cáncer raro de la sangre. Zelboraf está indicado para tratar pacientes cuyas células cancerosas tienen una mutación genética específica conocida como BRAF V600. Este es el primer tratamiento aprobado por la FDA para ECD.

“La aprobación de hoy de Zelboraf para pacientes con ECD demuestra cómo podemos aplicar el conocimiento de las características genéticas subyacentes de ciertas neoplasias malignas a otros tipos de cáncer”, dijo Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA y director interino de la Oficina de Hematología. y Productos Oncológicos en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este producto se aprobó por primera vez en 2011 para tratar a ciertos pacientes con melanoma que albergan la mutación BRAF V600E, y ahora estamos brindando la terapia a pacientes con un cáncer raro sin terapias aprobadas”.

El ECD es un cáncer de la sangre de crecimiento lento que se origina en la médula ósea. ECD provoca una mayor producción de histiocitos, un tipo de glóbulo blanco. El exceso de histiocitos puede provocar que los tumores se infiltren en muchos órganos y tejidos del cuerpo, incluidos el corazón, los pulmones, el cerebro y otros. Se estima que la ECD afecta a entre 600 y 700 pacientes en todo el mundo. Aproximadamente el 54 por ciento de los pacientes con ECD tienen la mutación BRAF V600. Los pacientes con ECD tienen una esperanza de vida muy limitada.

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Zelboraf es un inhibidor de la quinasa que actúa bloqueando ciertas enzimas que promueven el crecimiento celular.

La eficacia de Zelboraf para el tratamiento de la ECD se estudió en 22 pacientes con ECD con mutación BRAF-V600 positiva. El ensayo midió el porcentaje de pacientes que experimentaron una reducción total o parcial del tamaño del tumor (tasa de respuesta general). En el ensayo, 11 pacientes (50 por ciento) experimentaron una respuesta parcial y 1 paciente (4,5 por ciento) experimentó una respuesta completa.

Los efectos secundarios comunes de Zelboraf en pacientes con ECD incluyen dolor en las articulaciones (artralgia); protuberancias pequeñas y elevadas (erupción maculopapular); pérdida de cabello (alopecia); fatiga; cambio en la actividad eléctrica del corazón (intervalo QT prolongado) y crecimientos de la piel (papiloma).

Los efectos secundarios graves de Zelboraf incluyen el desarrollo de nuevos cánceres (cáncer de piel, carcinoma de células escamosas u otros tipos de cáncer), crecimiento de tumores en pacientes con melanoma BRAF de tipo salvaje, reacciones de hipersensibilidad (anafilaxia y síndrome DRESS), reacciones cutáneas graves (Stevens- Síndrome de Johnson y necrólisis epidérmica tóxica), anomalías cardíacas (prolongación del intervalo QT), daño hepático (hepatotoxicidad), fotosensibilidad, reacciones oculares graves (uveítis), reacciones inmunitarias tras recibir radioterapia (sensibilización a la radiación y recuerdo de la radiación), insuficiencia renal y engrosamiento de tejido en manos y pies (contractura de Dupuytren y fibromatosis fascial plantar). Zelboraf puede causar daño a un feto en desarrollo; se debe advertir a las mujeres sobre el riesgo potencial para el feto y sobre el uso de métodos anticonceptivos efectivos.

La FDA otorgó a esta solicitud las  designaciones de Revisión Prioritaria  y  Terapia Innovadora para esta indicación. Zelboraf también recibió  la designación de medicamento huérfano  para esta indicación, lo que proporciona incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.

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La FDA otorgó la aprobación de Zelboraf a Hoffman-LaRoche, Inc.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., promueve y protege la salud pública, entre otras cosas, asegurando la seguridad, eficacia y seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano, y dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

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