La FDA aprueba el primer inhibidor de esterasa C1 subcutáneo para tratar enfermedades genéticas raras

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó Haegarda, el primer inhibidor de esterasa C1 (humano) para administración subcutánea (debajo de la piel) para prevenir ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adolescentes y adultos. La vía de administración subcutánea permite que el paciente o el cuidador se autoinyecten en casa más fácilmente, una vez que se recibe la capacitación adecuada.

El AEH, que es causado por tener cantidades insuficientes de una proteína plasmática llamada inhibidor de la esterasa C1 (o C1-INH), afecta aproximadamente a 6000 a 10 000 personas en los EE. UU. Las personas con AEH pueden desarrollar hinchazón rápida de las manos, los pies, las extremidades y la cara. , tracto intestinal o vías respiratorias. Estos ataques de hinchazón pueden ocurrir espontáneamente o pueden desencadenarse por estrés, cirugía o infección.

“La aprobación de Haegarda proporciona una nueva opción de tratamiento para adolescentes y adultos con angioedema hereditario”, dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA. “La formulación subcutánea permite a los pacientes administrar el producto en casa para ayudar a prevenir los ataques”.

Haegarda es un concentrado derivado de plasma humano, purificado, pasteurizado, liofilizado (liofilizado) preparado a partir de grandes cantidades de plasma humano de donantes estadounidenses. Haegarda está indicado para la profilaxis de rutina para prevenir ataques de AEH, pero no está indicado para el tratamiento de ataques agudos de AEH.

La eficacia de Haegarda se demostró en un ensayo clínico controlado multicéntrico. El estudio incluyó a 90 sujetos con edades comprendidas entre los 12 y los 72 años con AEH sintomático. Los sujetos fueron aleatorizados para recibir dos veces por semana dosis subcutáneas de 40 UI/kg o 60 UI/kg, y el efecto del tratamiento se comparó con un período de tratamiento con placebo. Durante el período de tratamiento de 16 semanas, los pacientes de ambos grupos de tratamiento experimentaron una cantidad significativamente menor de ataques de AEH en comparación con el período de tratamiento con placebo.

Lee mas  Científicos descubren la genética de la monogamia

Los efectos secundarios más comunes incluyeron reacciones en el lugar de la inyección, reacciones de hipersensibilidad (alérgicas), nasofaringitis (hinchazón de las fosas nasales y la garganta) y mareos. Haegarda no debe usarse en personas que hayan experimentado reacciones de hipersensibilidad potencialmente mortales, incluida la anafilaxia, a una preparación de C1-INH o sus ingredientes inactivos.

Haegarda recibió la designación de medicamento huérfano , que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para tratar enfermedades o afecciones raras.

La FDA otorgó la aprobación de Haegarda a CSL Behring LLC.

La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

Related Posts

Leave a Reply

Your email address will not be published.