La aprobación de la FDA trae la primera terapia génica a los Estados Unidos

Terapia de células T con CAR aprobada para tratar a ciertos niños y adultos jóvenes con leucemia linfoblástica aguda de células B

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. emitió hoy una acción histórica que pone a disposición la primera terapia génica en los Estados Unidos, marcando el comienzo de un nuevo enfoque para el tratamiento del cáncer y otras enfermedades graves y potencialmente mortales.

La FDA aprobó Kymriah (tisagenlecleucel) para ciertos pacientes pediátricos y adultos jóvenes con una forma de leucemia linfoblástica aguda (LLA).

“Estamos entrando en una nueva frontera en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las propias células de un paciente para atacar un cáncer mortal”, dijo el Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA. “Las nuevas tecnologías como las terapias genéticas y celulares tienen el potencial de transformar la medicina. y crear un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables. En la FDA, estamos comprometidos a ayudar a acelerar el desarrollo y la revisión de tratamientos innovadores que tienen el potencial de salvar vidas”.

Kymriah, una terapia génica basada en células, está aprobada en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes de hasta 25 años de edad con LLA de precursores de células B refractaria o en una segunda o posterior recaída.

Kymriah es una inmunoterapia de células T autólogas modificadas genéticamente. Cada dosis de Kymriah es un tratamiento personalizado creado con las propias células T de un paciente individual, un tipo de glóbulo blanco conocido como linfocito. Las células T del paciente se recolectan y envían a un centro de fabricación donde se modifican genéticamente para incluir un nuevo gen que contiene una proteína específica (un receptor de antígeno quimérico o CAR) que dirige las células T para atacar y matar las células de leucemia que tienen un antígeno específico (CD19) en la superficie. Una vez que se modifican las células, se vuelven a infundir en el paciente para destruir las células cancerosas.

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La ALL es un cáncer de la médula ósea y de la sangre, en el cual el cuerpo produce linfocitos anormales. La enfermedad progresa rápidamente y es el cáncer infantil más común en los EE. UU. El Instituto Nacional del Cáncer estima que aproximadamente 3100 pacientes de 20 años o menos son diagnosticados con ALL cada año. ALL puede ser de origen de células T o B, siendo las células B las más comunes. Kymriah está aprobado para su uso en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de células B y está destinado a pacientes cuyo cáncer no ha respondido o ha regresado después del tratamiento inicial, lo que ocurre en aproximadamente el 15-20 por ciento de los pacientes.

“Kymriah es el primer enfoque de tratamiento de su tipo que satisface una importante necesidad no satisfecha para niños y adultos jóvenes con esta grave enfermedad”, dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluación y Análisis de Productos Biológicos de la FDA. Investigación (CBER). “Kymriah no solo brinda a estos pacientes una nueva opción de tratamiento donde existían opciones muy limitadas, sino una opción de tratamiento que ha mostrado tasas de remisión y supervivencia prometedoras en ensayos clínicos”.

La seguridad y la eficacia de Kymriah se demostraron en un ensayo clínico multicéntrico de 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes con LLA de precursores de células B en recaída o refractaria. La tasa de remisión general dentro de los tres meses de tratamiento fue del 83 por ciento.

El tratamiento con Kymriah tiene el potencial de causar efectos secundarios graves. Lleva un recuadro de advertencia para el síndrome de liberación de citoquinas (CRS), que es una respuesta sistémica a la activación y proliferación de células T con CAR que causa fiebre alta y síntomas similares a los de la gripe, y para eventos neurológicos. Tanto el CRS como los eventos neurológicos pueden poner en peligro la vida. Otros efectos secundarios graves de Kymriah incluyen infecciones graves, presión arterial baja (hipotensión), lesión renal aguda, fiebre y disminución del oxígeno (hipoxia). La mayoría de los síntomas aparecen entre uno y 22 días después de la infusión de Kymriah. Dado que el antígeno CD19 también está presente en las células B normales, y Kymriah también destruirá las células B normales que producen anticuerpos, puede haber un mayor riesgo de infecciones durante un período de tiempo prolongado.

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La FDA también amplió hoy la aprobación de Actemra (tocilizumab) para tratar el SLC grave o potencialmente mortal inducido por células CAR T en pacientes de 2 años de edad o más. En ensayos clínicos en pacientes tratados con células CAR-T, el 69 por ciento de los pacientes tuvo una resolución completa de CRS dentro de las dos semanas posteriores a una o dos dosis de Actemra.

Debido al riesgo de CRS y eventos neurológicos, Kymriah está siendo aprobado con una estrategia de evaluación y mitigación de riesgos (REMS), que incluye elementos para garantizar un uso seguro (ETASU). La FDA exige que los hospitales y sus clínicas asociadas que dispensan Kymriah estén especialmente certificados. Como parte de esa certificación, el personal involucrado en la prescripción, dispensación o administración de Kymriah debe estar capacitado para reconocer y manejar CRS y eventos neurológicos. Además, los entornos de atención médica certificados deben contar con protocolos para garantizar que Kymriah solo se administre a los pacientes después de verificar que el tocilizumab esté disponible para su administración inmediata.

Para evaluar más a fondo la seguridad a largo plazo, Novartis también debe realizar un estudio observacional posterior a la comercialización en el que participen pacientes tratados con Kymriah.

La FDA otorgó a Kymriah las designaciones de  Revisión Prioritaria  y  Terapia Innovadora  . La solicitud de Kymriah se revisó utilizando un enfoque coordinado entre agencias. La revisión clínica fue coordinada por el Centro de Excelencia en Oncología de la FDA, mientras que el CBER llevó a cabo todos los demás aspectos de la revisión y tomó la determinación final de aprobación del producto.

La FDA otorgó la aprobación de Kymriah a Novartis Pharmaceuticals Corp. La FDA otorgó la aprobación ampliada de Actemra a Genentech Inc.

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La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.

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