Investigadores describen nuevas proteínas indicadoras para rastrear la expresión a largo plazo de genes terapéuticos

New Rochelle, NY : un nuevo estudio mostró que los niveles de expresión de una nueva proteína reportera secretada administrada a un modelo animal grande inmunosuprimido podrían detectarse durante varios meses después de la infusión en el hígado, lo que demuestra el potencial para monitorear la efectividad de la administración y la expresión continua. de un gen terapéutico. Los genes se empaquetaron y se administraron al hígado utilizando el sistema de transposones no viral Sleeping Beauty , como se describe en un artículo publicado en Human Gene Therapy , una revista revisada por pares de Mary Ann Liebert, Inc., editores . El artículo está disponible de forma gratuita en el sitio web de Human Gene Therapy hasta el 11 de agosto de 2017.

En el artículo titulado ” Expresión transgénica en perros después de la entrega hidrodinámica dirigida por el hígado de transposones de la bella durmiente usando catéteres de globo”, R. Scott McIvor y coautores de la Universidad de Minnesota y Discovery Genomics, Minneapolis, MN, demostraron que podían infundir ADN soluciones en el hígado y medir los niveles de una proteína indicadora en la sangre durante un máximo de 6 semanas. Este método podría utilizarse para el seguimiento en tiempo real de la expresión de genes terapéuticos administrados a tejidos diana como el hígado.

Investigaciones adicionales del laboratorio de R. Scott McIvor en la Universidad de Minnesota y Discovery Genomics mostraron la presencia de una proteína indicadora en la sangre de perros inmunosuprimidos hasta 5,5 meses después de la infusión, en comparación con hasta 6 semanas en el estudio anterior en perros no tratados con un agente inmunosupresor. En el artículo “Expresión prolongada de enzimas secretadas en perros después de la administración de transposones de la bella durmiente dirigida por el hígado : implicaciones para la terapia génica no viral de enfermedades sistémicas”, Elena Aronovich et al. concluyó que se necesita más investigación para identificar métodos alternativos capaces de lograr niveles terapéuticos de los productos transgénicos.

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“El trabajo del laboratorio de McIvor ha combinado la excelente seguridad y la alta capacidad de los sistemas no virales con la durabilidad creada por la integración mediada por transposones”, dice el editor en jefe Terence R. Flotte, MD , Celia and Isaac Haidak Professor de Educación Médica y Decano, Rector y Vicerrector Ejecutivo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Worcester, MA. “El nuevo avance aquí está demostrando que un proceso de administración hidrodinámico dirigido al hígado puede ampliarse de ratones a grandes mamíferos y potencialmente a humanos, superando así el obstáculo de administrar la carga útil del transposón terapéutico al hígado de manera eficiente”.

La investigación informada en esta publicación fue financiada por los Institutos Nacionales de la Salud con los números de concesión R44 HL072539, R41 DK081249 y R01 DK082516. El contenido es responsabilidad exclusiva de los autores y no representa necesariamente los puntos de vista oficiales de los Institutos Nacionales de Salud.

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