La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó hoy Mepsevii (vestronidasa alfa-vjbk) para tratar a pacientes pediátricos y adultos con una condición metabólica hereditaria llamada mucopolisacaridosis tipo VII (MPS VII), también conocida como síndrome de Sly. MPS VII es una condición progresiva extremadamente rara que afecta a la mayoría de los tejidos y órganos.
“Esta aprobación subraya el compromiso de la agencia de hacer que los tratamientos estén disponibles para pacientes con enfermedades raras”, dijo Julie Beitz, MD, directora de la Oficina de Evaluación de Medicamentos III en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la FDA. “Antes de la aprobación de hoy, los pacientes con esta rara afección hereditaria no tenían opciones de tratamiento aprobadas”.
La MPS VII es una afección genética rara y hereditaria que afecta a menos de 150 pacientes en todo el mundo. Las características de la MPS VII varían ampliamente de un paciente a otro, pero la mayoría de los pacientes tienen varias anomalías esqueléticas que se vuelven más pronunciadas con la edad, incluida la baja estatura. Las personas afectadas también pueden desarrollar anomalías en las válvulas cardíacas, hígado y bazo agrandados y vías respiratorias estrechas que pueden provocar infecciones pulmonares y dificultad para respirar. La esperanza de vida de las personas con MPS VII depende de la gravedad de los síntomas. Algunas personas afectadas no sobreviven a la infancia, mientras que otras pueden vivir hasta la adolescencia o la edad adulta. Las enfermedades cardíacas y la obstrucción de las vías respiratorias son las principales causas de muerte en personas con MPS VII. Las personas afectadas pueden tener un retraso en el desarrollo y una discapacidad intelectual progresiva.
MPS VII es un trastorno de almacenamiento lisosomal causado por la deficiencia de una enzima llamada beta-glucuronidasa, que provoca una acumulación anormal de materiales tóxicos en las células del cuerpo. Mepsevii es una terapia de reemplazo enzimático que funciona reemplazando la enzima faltante.
La seguridad y eficacia de Mepsevii se establecieron en ensayos clínicos y protocolos de acceso ampliados que incluyeron un total de 23 pacientes con edades comprendidas entre los 5 meses y los 25 años. Los pacientes recibieron tratamiento con Mepsevii en dosis de hasta 4 mg/kg una vez cada dos semanas durante un máximo de 164 semanas. La eficacia se evaluó principalmente a través de la prueba de caminata de seis minutos en diez pacientes que podían realizar la prueba. Después de 24 semanas de tratamiento, la diferencia media en la distancia recorrida en relación con el placebo fue de 18 metros. El seguimiento adicional de hasta 120 semanas sugirió una mejora continua en tres pacientes y estabilización en los demás. Dos pacientes en el programa de desarrollo de Mepsevii experimentaron una marcada mejoría en la función pulmonar. En general, los resultados observados no se habrían anticipado en ausencia de tratamiento.
Los efectos secundarios más comunes después del tratamiento con Mepsevii incluyen reacciones en el lugar de la infusión, diarrea, erupción cutánea y anafilaxia.
La FDA otorgó a esta aplicación la designación Fast Track , que busca acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar afecciones graves en las que la evidencia inicial mostró el potencial para abordar una necesidad médica no satisfecha. Mepsevii también recibió la designación de medicamento huérfano , que ofrece incentivos para ayudar y fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras.
El patrocinador recibe un vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras en el marco de un programa destinado a fomentar el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para la prevención y el tratamiento de enfermedades pediátricas raras. Un patrocinador puede canjear un cupón en una fecha posterior para recibir una revisión prioritaria de una solicitud de marketing posterior para un producto diferente. Este es el duodécimo vale de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras emitido por la FDA desde que comenzó el programa.
La FDA exige que el fabricante realice un estudio posterior a la comercialización para evaluar la seguridad a largo plazo del producto.
La FDA otorgó la aprobación de Mepsevii a Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.
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Dr. Martin Passen, a dedicated nutrition educator with a master’s in nutrition education and nearing completion of a clinical nutrition and dietetics master’s. Passionate about sharing valuable information effectively.