Entrega intranasal de genes: el enfoque no invasivo muestra eficacia para prevenir los efectos neurológicos de la enfermedad metabólica hereditaria

New Rochelle, NY  : los investigadores han utilizado con éxito un enfoque intranasal no invasivo para administrar el gen de la enzima que es deficiente en la mucopolisacaridosis tipo 1 (MPS 1), la enfermedad de almacenamiento lisosomal hereditaria, en el cerebro de un modelo de ratón con MPS, y han demostrado la presencia de la enzima terapéutica en los cerebros de los ratones. Cinco meses después, los ratones tratados no exhibieron las deficiencias de aprendizaje y navegación observadas en los ratones no tratados, como se informó en un artículo publicado en Human Gene Therapy , una revista revisada por pares de Mary Ann Liebert, Inc., editores . El artículo está disponible de forma gratuita en el sitio web de Human Gene Therapy hasta el 10 de agosto de 2017.

Lalitha Belur, PhD , Universidad de Minnesota, MN y coautores de la Universidad de Minnesota, Regions Hospital (St. Paul, MN) y REGENXBIO (Rockville, MD), evaluaron la eficacia del uso de un vector de virus adenoasociado (AAV9) para entregar el gen de la alfa-L-iduronidasa (IDUA), que es deficiente en personas con la enfermedad metabólica hereditaria MSP 1, a través de la barrera hematoencefálica mediante una vía de administración intranasal.

Los investigadores demostraron la viabilidad de la entrega de genes al sistema nervioso central, así como la capacidad de corregir el defecto metabólico y prevenir la disfunción neurológica asociada con MPS 1. Presentan el diseño y los resultados del estudio y discuten las implicaciones de sus hallazgos en el artículo. titulado ” Administración de genes mediada por AAV intranasal y expresión de iduronidasa humana en el SNC: un enfoque no invasivo y eficaz para la prevención de enfermedades neurológicas en la mucopolisacaridosis tipo 1 “.

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“La anatomía única del sistema olfativo permite que los vectores AAV intranasales eludan en lugar de tener que penetrar la barrera hematoencefálica”, dice el editor en jefe Terence R. Flotte, MD , Celia e Isaac Haidak Profesor de Educación Médica y Decano , Rector y Vicecanciller Ejecutivo, Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Worcester, MA. “Si este mecanismo también se puede explotar en humanos, podría representar la clave para tratar muchos otros trastornos genéticos que afectan el cerebro”.

La investigación informada en esta publicación fue financiada por los Institutos Nacionales de la Salud con el número de concesión NS062158. El contenido es responsabilidad exclusiva de los autores y no representa necesariamente los puntos de vista oficiales de los Institutos Nacionales de Salud.

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