En un pequeño ensayo de seguridad basado en el trabajo preclínico de un investigador de Stanford, los participantes que recibieron infusiones de plasma sanguíneo de donantes jóvenes mostraron cierta evidencia de mejora.
Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford han informado sobre el éxito de un ensayo clínico de fase inicial que examina la seguridad, la tolerabilidad y la viabilidad de administrar infusiones de plasma sanguíneo de donantes jóvenes a participantes con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada. También hubo algunas señales que sugerían mejoras en las condiciones de los participantes.
Los resultados del ensayo PLASMA, abreviatura de Plasma for Alzheimer’s Symptom Amelioration, fueron presentados el 4 de noviembre en la décima conferencia anual Clinical Trial on Alzheimer’s Disease en Boston por Sharon Sha, MD, profesora asociada clínica de neurología y ciencias neurológicas en Stanford y el investigador principal del ensayo.
Sha anotó que el hallazgo de seguridad no fue sorprendente, dado que las infusiones de plasma sanguíneo se han utilizado durante mucho tiempo para otras indicaciones y se consideran extremadamente seguras. Más sorprendente, dijo, fueron los indicios de mejora de los receptores en las pruebas de capacidad funcional: la capacidad de realizar tareas básicas esenciales para la vida diaria independiente, como recordar tomar medicamentos y poder pagar facturas y preparar sus propias comidas.
El ensayo PLASMA fue diseñado para probar una hipótesis propuesta por Tony Wyss-Coray, PhD, profesor de neurología y ciencias neurológicas de Stanford y científico de carrera de investigación sénior en el Sistema de Atención Médica de Asuntos de Veteranos de Palo Alto, cuya investigación ha demostrado que los factores en la sangre de ratones jóvenes puede rejuvenecer el tejido cerebral y mejorar el rendimiento cognitivo en ratones viejos.
Table of Contents
Se Necesitan Estudios Más Grandes
Sha, colíder del núcleo clínico del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer de Stanford y director médico del Grupo de Ensayos Clínicos de Neurociencia de Stanford, advirtió que estas evaluaciones se basaron en los informes de los cuidadores y que la cantidad de participantes en el estudio (18) era pequeña . Se necesitarán más estudios sobre un mayor número de participantes antes de poder llegar a conclusiones sobre la eficacia, dijo Sha.
El ensayo tuvo lugar en el Hospital de Stanford y fue patrocinado por Alkahest, una empresa biotecnológica privada con sede en San Carlos, California. Alkahest posee la propiedad intelectual asociada con el régimen de tratamiento. Wyss-Coray, cofundadora de la compañía y presidenta de su junta asesora científica, continúa trabajando a tiempo completo en Stanford. No participó en el estudio clínico.
El juicio se desarrolló en dos etapas. En la primera etapa, nueve participantes con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada recibieron cuatro infusiones semanales de plasma, la parte líquida y libre de células de la sangre, obtenida de donantes de entre 18 y 30 años, o de placebo (una solución salina). Ni los participantes ni los que administraban las infusiones sabían cuál de las dos infusiones estaba recibiendo cada participante. Luego, después de un período de “lavado” de seis semanas, los regímenes se invirtieron: los que inicialmente recibieron plasma recibieron cuatro infusiones semanales de placebo y viceversa.
Nuestro entusiasmo con respecto a estos hallazgos debe atenuarse por el hecho de que este fue un ensayo pequeño.
“Esos participantes sirvieron como sus propios controles”, dijo Sha.
Se administraron múltiples pruebas y cuestionarios para determinar el estado de ánimo, la cognición y la capacidad funcional de los participantes a los participantes o a sus cuidadores antes y después del primer período de infusión de cuatro semanas, y nuevamente antes y después del segundo período de infusión de cuatro semanas.
El tiempo total transcurrido entre la primera y la última visita de un participante, incluida una evaluación preliminar y una visita final, se acercó a los seis meses. Los participantes debían hacer casi una docena de viajes de ida y vuelta a Stanford, acompañados por sus cuidadores. Entonces, para reducir la carga del viaje, los investigadores decidieron modificar el diseño para su próximo grupo de nueve participantes. Todos estos recién llegados recibieron infusiones de plasma de donantes jóvenes, y ellos y sus cuidadores, así como los administradores, todos lo sabían. Este cambio redujo el tiempo entre la primera y la última visita a 10-12 semanas para el segundo grupo de participantes, y requirió una cantidad proporcionalmente menor de viajes. Estos participantes, al igual que el primer grupo, recibieron la batería completa de evaluaciones del estado de ánimo, la cognición y la capacidad funcional.
Solo se produjo una única instancia menor de un evento adverso relacionado con el ensayo: picazón excesiva. Sha dijo que esto no fue del todo imprevisto, ya que puede surgir como un efecto secundario de la infusión de cualquier producto sanguíneo. Otro participante tuvo un accidente cerebrovascular, pero se consideró que no estaba relacionado con el tratamiento; el participante había recibido solo cuatro infusiones de solución salina y, además, había sufrido el accidente cerebrovascular al final del período de lavado subsiguiente, durante el cual no se administraron infusiones de ningún tipo.
Mejoras En La Capacidad Funcional
Un análisis de las evaluaciones una vez que todos los participantes habían sido tratados no mostró cambios significativos en el estado de ánimo de los participantes ni en su desempeño en las pruebas de cognición que involucraban tareas como memorizar listas o recordar eventos recientes, dijo Sha. Este tipo de cambios generalmente se observan solo en ensayos clínicos cuya duración supera un año, agregó, por lo que la ausencia de un efecto aquí no fue particularmente imprevista.
Pero en dos de las tres evaluaciones diferentes de la capacidad funcional, los participantes mostraron una mejora estadísticamente significativa, a pesar del pequeño tamaño del ensayo.
“Eso fue sorprendente para mí”, dijo Sha. “El ensayo no fue impulsado para mostrar eficacia”.
Al principio, los investigadores sospecharon que el informe de mejoras en la capacidad funcional podría haber sido impulsado por el segundo grupo de participantes, quienes junto con sus cuidadores y los propios investigadores sabían que estaban recibiendo plasma; esto quizás podría predisponer a los cuidadores a informes optimistas. Pero el examen de los datos indicó que, por el contrario, fue el primer grupo de participantes, que no tenían idea de si estaban recibiendo plasma o placebo, el que mostró la mayor mejora en la capacidad funcional después de recibir infusiones de plasma.
“Nuestro entusiasmo con respecto a estos hallazgos debe atenuarse por el hecho de que este fue un ensayo pequeño”, dijo Sha. “Pero estos resultados ciertamente justifican un estudio más profundo”.
Alkahest ha declarado en un comunicado de prensa que, basándose en el perfil de seguridad y las señales de eficacia observadas en el ensayo PLASMA, planea avanzar en el desarrollo clínico de un producto patentado derivado de plasma de última generación para el tratamiento del Alzheimer de leve a moderado. enfermedad.
“Estoy emocionado de ver que dar infusiones repetidas de plasma a personas mayores con la enfermedad de Alzheimer es seguro y que podemos avanzar hacia estudios más amplios”, dijo Wyss-Coray. “Pero también soy lo suficientemente realista como para saber que es muy fácil curar enfermedades en animales pequeños y un millón de veces más difícil en humanos”.
Dr. Martin Passen, a dedicated nutrition educator with a master’s in nutrition education and nearing completion of a clinical nutrition and dietetics master’s. Passionate about sharing valuable information effectively.