Candidato a fármaco muestra potencial terapéutico en modelo preclínico de lesión de la médula espinal

El Proyecto de Miami para curar la parálisis de la Facultad de Medicina Miller de la Universidad de Miami y Scholar Rock, una empresa de biotecnología, han anunciado los resultados de una colaboración de investigación que ha demostrado los efectos beneficiosos de un anticuerpo patentado en un modelo preclínico de lesión de la médula espinal.

Los resultados del estudio, presentados el 10 de julio en el 35º Simposio Anual Nacional de Neurotrauma, revelaron que el  anticuerpo SRK -015 de Scholar Rock, que posee una capacidad única para bloquear selectivamente la activación intramuscular de la miostatina, mejoró las características clave de la patología muscular que resulta de una lesión por contusión grave a la médula espinal. Más específicamente, el anticuerpo disminuyó la atrofia muscular, redujo la infiltración de grasa en el músculo y mejoró la función muscular.

“Apreciamos nuestra fructífera interacción con el liderazgo y los científicos del equipo de Scholar Rock, lo que permitió la exploración de un enfoque terapéutico innovador para la lesión de la médula espinal”, dijo Mark S. Nash, Ph.D., profesor de cirugía neurológica y medicina física y rehabilitación e investigador principal del estudio. “Es necesario mantener la masa muscular tanto por encima como por debajo del nivel de la lesión de la médula espinal para preservar la salud y el funcionamiento de las personas con lesiones de la médula espinal, tanto inmediatamente después de la lesión como durante toda la vida.

“Hace tiempo que nos interesa la miostatina dado su papel como regulador negativo clave de la masa muscular esquelética en muchas enfermedades y procesos degenerativos. Al inhibir selectivamente la activación de la miostatina,  SRK -015 ofrece la oportunidad de abordar la salud secundaria y el deterioro funcional asociado con los sistemas musculoesquelético, neuromuscular y cardioendocrino”.

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SRK -015 es el principal candidato a fármaco de anticuerpos de Scholar Rock. Inicialmente se está desarrollando para mejorar la fuerza y ​​función muscular en pacientes con atrofia muscular espinal ( AME ).

“Los datos de nuestra colaboración con los Dres. Nash y Gregory Bigford, del Miami Project to Cure Paralysis, respaldan nuestra creencia de que, cuando se aplica en entornos de enfermedad apropiados, la inhibición altamente específica de la activación de la miostatina puede resultar en mejoras clínicas importantes en la patología y función muscular”, dijo Nagesh Mahanthappa, Ph.D. , presidente y director ejecutivo de Scholar Rock. “Estos datos, además de nuestros hallazgos recientes en un modelo genético de  AME , demuestran el potencial de  SRK -015 para abordar necesidades no satisfechas en el tratamiento de un amplio conjunto de afecciones neuromusculares degenerativas”.

Una presentación de póster del Dr. Bigford, titulada “La inhibición farmacológica de la miostatina con mSRK-015P en un modelo de contusión de la lesión de la médula espinal mejora las características clave de la patología muscular”, informó hallazgos clave en un modelo preclínico de lesión de la médula espinal en ratones:

• Las masas del sóleo y el gastrocnemio, que son músculos por debajo del nivel de la lesión de la médula espinal inducida experimentalmente, en el grupo tratado con anticuerpos fueron significativamente mayores que en el grupo no tratado después de la lesión experimental y no significativamente diferentes del control no lesionado.

• La infiltración de lípidos en el músculo asociada con la lesión de la médula espinal se redujo significativamente en los músculos del grupo tratado con anticuerpos en comparación con el grupo no tratado.

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• Las mejoras en la salud muscular se asociaron con una mejor fuerza de agarre y puntajes funcionales en animales tratados con anticuerpos.

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